Contexte et enjeux des cancers pédiatriques en France
Les chiffres sont édifiants. Selon les données de l’Institut Gustave Roussy, un enfant français sur 440 sera atteint d’un cancer avant ses 15 ans. Chaque année, 2 500 enfants et adolescents sont touchés en France. Du 30 mai au 4 juin, se déroule le congrès de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) à Chicago, aux États-Unis. Cet événement réunit de nombreux spécialistes en oncologie du monde entier et offre l’occasion de présenter des avancées majeures sur les cancers pédiatriques.
Dans ce contexte, des chercheurs de l’Institut Curie présentent des résultats prometteurs d’une thérapie ciblée pour des cancers pédiatriques très rares présentant des fusions du gène ALK.
La cible ALK et la thérapie iMATRIX
Comme l’explique l’Institut Curie, certains enfants souffrent de tumeurs malignes présentant des fusions au niveau du gène ALK et sont des cancers de mauvais pronostic. C’est le cas de certains gliomes infantiles de haut grade et de certains sarcomes ainsi que des tumeurs myofibroblastiques inflammatoires.
Dans le cadre de l’étude de phase 1/2 iMATRIX, une thérapie ciblée de nouvelle génération agit sur ces altérations : l’alectinib. Cette approche représente une option thérapeutique prometteuse pour les enfants atteints de ces cancers difficiles à traiter.
Des résultats efficaces
« L’alectinib est un inhibiteur oral de nouvelle génération de l’oncogène ALK, très spécifique. Les inhibiteurs de ALK ont été évalués dans certains cas de tumeurs de l’enfant : les lymphomes anaplasiques à grandes cellules (présentant une fusion de ALK) et certains cas de neuroblastomes (en cas de mutation ou amplification de ALK) mais pas dans les tumeurs rares du système nerveux central ou certains sarcomes », résume l’étude. Les chercheurs ont mené un essai qui confirme une tolérance et des résultats d’efficacité.
« L’étude multicentrique de phase I/II iMATRIX vise à évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’alectinib chez les patients de moins de 18 ans atteints de tumeurs solides ou du système nerveux central présentant des fusions de ALK et pour qui les traitements antérieurs se sont avérés inefficaces », se félicitent les auteurs.
Dans le cadre de cette étude, 22 enfants ont été intégrés à l’essai. Les résultats montrent une efficacité clinique, puisque la majorité des patients a présenté une réponse anti-tumorale (taux de réponse globale supérieur à 87,5 % chez 16 patients) et une stabilisation de la maladie pour 2 enfants. Autre point positif : l’alectinib présente un profil de sécurité favorable chez ces patients pédiatriques.
Témoignages et perspectives
« L’alectinib a été bien toléré chez les jeunes patients atteints de ces tumeurs avec fusion de ALK qui sont très rares et difficiles à traiter. Et surtout, les résultats d’efficacité, bien qu’encore très préliminaires, sont prometteurs. En démontrant un profil bénéfice-risque favorable, nous allons travailler à la poursuite de l’évaluation clinique de ce médicament », affirme le Professeur François Doz, pédiatre oncologue, directeur adjoint de la recherche clinique, de l’innovation et de l’enseignement du centre SIREDO1 de l’Institut Curie, coordonnateur de l’étude iMATRIX, cité par le communiqué de l’Institut Curie.