Le secteur pharmaceutique connaît une effervescence d’innovation, stimulée par le besoin de nouveaux traitements et par l’exploitation de technologies de pointe telles que la pharmacogénomique, les thérapies numériques et l’intelligence artificielle. Parmi les avancées les plus passionnantes figurent la thérapie génique et l’édition génomique, avec le CRISPR-Cas9 en tête de liste. Cet outil remarquable, inspiré des défenses naturelles des bactéries, agit comme des ciseaux génétiques précis—plus rapides, moins coûteux et plus précis que d’autres méthodes d’édition du génome.
Une Évolution Rapide du CRISPR
En 2014, les technologies CRISPR et les protéines Cas associées étaient principalement réservées à la recherche académique, suscitant beaucoup d’enthousiasme mais semblant éloignées des applications réelles. Juste six ans plus tard, après avoir remporté un prix Nobel, le CRISPR a commencé à s’immiscer dans plus de 20 essais cliniques. La pandémie de COVID-19 a également démontré son potentiel, avec des tests basés sur CRISPR permettant une détection rapide et précise du virus, tout en explorant son utilisation dans des traitements expérimentaux—illustrant l’incroyable flexibilité de cette technologie face aux crises de santé publique.
Un Marché en Pleine Croissance
Le marché de la technologie CRISPR est sur le point de connaître une croissance explosive. Selon Coherent Market Insights, sa valeur atteindra 3,64 milliards d’euros en 2024 et grimpera à plus de 12,46 milliards d’euros d’ici 2031, avec un taux de croissance annuel impressionnant de 19,2 %. Les thérapies cellulaires et géniques sont révolutionnaires pour le traitement de certains cancers et maladies rares. À partir de 2024, on compte 38 produits de thérapie cellulaire et génique approuvés par la FDA, dont six thérapies CAR-T ciblant des cancers tels que le lymphome, la leucémie et le myélome multiple.
Cependant, ces thérapies peuvent coûter très cher, allant de 400 000 à 2 millions d’euros par dose. Bien que le secteur ait traversé des conditions d’investissement difficiles depuis son essor en 2020 et 2021, des signes de reprise apparaissent. Les investissements au cours du premier semestre 2024 ont atteint 10,9 milliards d’euros, dépassant les 9,8 milliards d’euros de 2019, mais restant en deçà du record de 19,9 milliards d’euros et 22,7 milliards d’euros observé en 2020 et 2021. Le financement a chuté à 12,6 milliards d’euros en 2022 et 11,7 milliards d’euros en 2023, mais Morgan Stanley suggère que des baisses de taux d’intérêt de la Réserve fédérale pourraient revitaliser les actifs plus risqués comme les thérapies cellulaires et géniques.
Un Cadre Réglementaire Évolutif
Le paysage réglementaire des thérapies géniques et régénératives a également beaucoup évolué. Aux États-Unis, la FDA a créé des voies de développement plus claires, grâce à la désignation de Thérapie Avancée en Médecine Régénérative (RMAT), qui accélère les délais d’examen et offre un soutien supplémentaire aux développeurs. L’Europe a également progressé avec ses directives pour les Produits Médicinaux de Thérapie Avancée (ATMP). En 2017, la Commission européenne a introduit un plan d’action commun pour simplifier les processus pour les entreprises, rendant l’obtention d’approvals plus facile à travers plusieurs régions, même s’il reste encore des progrès à réaliser.
Sangamo Therapeutics : Un Acteur Clé
Sangamo Therapeutics Inc. (NASDAQ:SGMO) est une entreprise de biotechnologie à la pointe de l’édition génique et de la thérapie génique. Exploitant sa technologie exclusive de nucléase à doigt de zinc, Sangamo développe des traitements innovants pour les maladies génétiques et le cancer. Son programme phare, destiné à l’hémophilie A, co-développé avec Pfizer, est en phase 3 des essais cliniques. L’entreprise fait également avancer des programmes prometteurs pour les greffes rénales et la maladie de Fabry, tous deux en phase 1/2.
Le 13 décembre, Truist Securities a relevé la note de l’action de Sangamo de « Conserver » à « Acheter », fixant un objectif de prix de 7 euros. Cette amélioration repose sur plusieurs étapes anticipées au cours des 12 à 18 mois à venir, y compris le dépôt potentiel d’une demande de licence biologique (BLA) et d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) pour sa thérapie génique contre l’hémophilie A au début de 2025. Par ailleurs, des données complètes du programme de la maladie de Fabry sont attendues dans la première moitié de 2025.
Performance Financière
Au troisième trimestre, Sangamo Therapeutics a enregistré un revenu net de 10,7 millions d’euros (0,04 euros par action) sur des revenus de 49,4 millions d’euros. Les réserves de trésorerie de l’entreprise, s’élevant à 39,2 millions d’euros, devraient soutenir les opérations jusqu’au premier trimestre 2025. Il convient de noter que Sangamo a reçu 50 millions d’euros de paiements initiaux de Genentech, avec la possibilité de gagner jusqu’à 1,9 milliard d’euros en paiements d’étapes.
En résumé, SGMO se classe au 11ème rang de notre liste des meilleures actions CRISPR à investir. Bien que nous reconnaissions le potentiel de SGMO en tant qu’investissement, nous pensons que certaines actions liées à l’intelligence artificielle offrent un potentiel de rendement supérieur, et ce dans un délai plus court.