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Un refus qui choque
Le récent refus de la Haute Autorité de Santé (HAS) d’accorder l’accès précoce au Qalsody, un traitement expérimental de Biogen contre une forme rare de la maladie de Charcot, a profondément déçu de nombreuses familles.
Comprendre la SLA
La SLA, ou sclérose latérale amyotrophique, est une maladie neurodégénérative qui entraîne une paralysie progressive des muscles. Les patients vivent en moyenne seulement trois à quatre ans après le diagnostic, un délai qui peut parfois dépasser dix ans dans certains cas.
Les enjeux du traitement Qalsody
Le Qalsody est conçu pour ralentir la progression de la maladie chez les patients présentant une mutation du gène SOD1. Bien qu’il représente un espoir, son coût d’environ 30 000 euros par mois le rend inaccessible sans prise en charge adéquate.
Critères de la HAS
Le refus de la HAS repose sur plusieurs critères : le traitement doit cibler une maladie grave, rare ou invalidante, sans alternative disponible. Si les deux premiers critères sont respectés, Biogen n’a pas su convaincre sur l’innovation et l’efficacité du médicament.
Réaction des associations
L’Association pour la recherche sur la SLA (ARSLA) a exprimé son indignation face à cette décision qu’elle qualifie de « cruelle et inacceptable ». L’association appelle à une intervention du président Emmanuel Macron pour soutenir les patients dans cette lutte.
Une évaluation à venir
La HAS, après avoir compris la frustration des patients, invite Biogen à fournir des données plus solides pour une prochaine évaluation. Pour l’instant, l’espoir d’une prise en charge reste suspendu à cette future décision.
Disponibilité dans d’autres pays
Dans les États-Unis et en Union Européenne, le Qalsody est déjà disponible pour les patients éligibles, suscitant à nouveau un espoir parmi les patients français. Les expert(e)s soulignent que le traitement pourrait être plus efficace s’il était administré avant l’apparition des symptômes.