Le Lenmeldy, médicament le plus cher du monde à 4,25 millions de dollars

Le Lenmeldy, médicament le plus cher du monde à 4,25 millions de dollars

Le Lenmeldy, un traitement récemment commercialisé, vient de frapper un nouveau record en devenant le médicament le plus cher du monde. Développé en Italie et déjà disponible en Europe, il coûte désormais 4,25 millions de dollars par injection, dépassant ainsi le précédent record établi par l’Hemgenix à 3,5 millions de dollars.

Un coût astronomique pour l’Assurance maladie

Ce prix impressionnant met à mal les budgets de l’Assurance maladie. Le coût de ce médicament aux États-Unis est d’environ 3,93 millions d’euros, tandis qu’en Europe, il est fixé à 2,5 millions d’euros. Lenmeldy a obtenu récemment l’autorisation de mise sur le marché par les autorités de santé américaines, et il est commercialisé sous le nom de Libmeldy en Europe.

Une thérapie pour une maladie rare

Le Lenmeldy cible une maladie génétique mortelle, la leucodystrophie métachromatique à début précoce (MLD), qui touche entre un cas sur 40 000 et un cas sur 100 000 naissances en Europe et en Amérique du Nord. Cette maladie résulte d’une mutation du gène responsable de l’enzyme arylsulfatase A (ARSA) et cause des lésions neurologiques sévères.

Impact de la maladie sur la vie des enfants

Les enfants atteints de cette forme de leucodystrophie développent normalement jusqu’à la fin de l’enfance, moment où les premiers symptômes apparaissent. La perte des capacités motrices, verbales, et d’interaction débute alors. Cette condition est tragiquement souvent fatale dans les cinq à six ans suivants son apparition, bien que la forme juvénile puisse prolonger la vie jusqu’à 20 ans.

Les bienfaits du Lenmeldy

Des études ont montré que Lenmeldy a prolongé la survie et préservé la fonction motrice ainsi que les capacités cognitives chez de nombreux patients atteints de MLD infantile tardive. Ces résultats prometteurs contrastent fortement avec ceux observés chez les patients non traités, qui présentent des déficiences plus précoces.

Les raisons d’un coût si élevé

Lenmeldy, comme l’Hemgenix, constitue une thérapie génique, un processus complexe consistant à insérer du matériel génétique dans les cellules malades. Les cellules souches du patient sont prélevées, corrigées en laboratoire, puis réinjectées. Le coût de développement et de production de ce type de traitement est considérable, justifiant un prix d’achat élevé.

Accès et remboursement en Europe

Actuellement, onze pays européens ont accepté de rembourser de manière suivie ce traitement : l’Allemagne, la Belgique, le Danemark, la Finlande, l’Italie, l’Irlande, l’Islande, la Norvège, les Pays-Bas, le Royaume-Uni et la Suède. En France, Lenmeldy est accessible sous un régime dérogatoire par le biais d’un accès précoce, une solution non garantie à long terme selon l’association ELA.