La FDA a décidé de réévaluer la thérapie génique Elevidys de Sarepta Therapeutics, recommandant que les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pouvant marcher puissent à nouveau bénéficier de ce traitement. Ce revirement inattendu survient après une demande de suspension des expéditions de ce traitement, suite à des rapports faisant état de trois décès parmi des patients ayant reçu cette thérapie, dont deux liés à Elevidys.
Recommandation de reprise des traitements
Lundi, la FDA a annoncé que Sarepta pouvait reprendre le traitement des patients ambulatoires atteints de DMD avec Elevidys. Cette recommandation arrive dix jours après que l’agence ait demandé à la société de cesser toutes les livraisons du traitement, en raison de préoccupations liées à la sécurité.
Historique des préoccupations de sécurité
Selon un porte-parole de Sarepta, les expéditions restent suspendues pour les patients non ambulants, qui sont les groupes où les décès liés au traitement ont été signalés. Sarepta travaille en collaboration avec la FDA sur des mesures de mitigation des risques pour cette population, y compris des discussions sur une immunosuppression renforcée.
Changement soudain de position de la FDA
Ce changement brusque de la FDA soulève des questions d’un point de vue scientifique. Dans un communiqué du 28 juillet, l’agence avait conclu que le décès d’un enfant de 8 ans au Brésil n’était pas lié à Elevidys, sans aborder les trois décès précédents qui avaient conduit à la suspension. Les décès, y compris celui d’un homme de 51 ans ayant reçu un produit expérimental de Sarepta pour traiter une autre forme de dystrophie musculaire, ont été causés par une insuffisance hépatique aiguë chez des patients non ambulatoires.
Réactions et prochaines étapes
Sarepta a indiqué avoir enregistré le cas de l’enfant de 8 ans dans le système de rapport des événements indésirables de la FDA en juin, mais cet incident n’a pas été communiqué au public avant la semaine dernière. Alors que Sarepta a temporairement cessé les fournitures d’Elevidys, des informations ont circulé selon lesquelles la FDA envisageait de nouvelles exigences d’études pour confirmer la sécurité du médicament avant de soutenir à nouveau son utilisation chez les patients atteints de DMD.
Impact sur la communauté des patients
Avant les préoccupations récentes concernant la sécurité, les défenseurs des patients avaient joué un rôle clé dans les approbations initiales d’Elevidys, malgré des données cliniques controversées. L’opposition de la communauté des patients atteints de DMD semble avoir influencé ce revirement de la FDA. L’agence a affirmé que la communauté des patients est une voix importante et qu’elle continuera à écouter et à répondre aux préoccupations des personnes touchées par la DMD.