Récemment, des inquiétudes ont émergé concernant la thérapie génique utilisée pour traiter la myopathie de Duchenne, en raison de deux décès tragiques survenus chez des adolescents ayant reçu le traitement. Les laboratoires Roche et Sarepta ont pris la décision de suspendre les injections auprès des patients les plus vulnérables, soulignant l’importance d’évaluer le rapport bénéfice-risque de cette thérapie.
Décès liés à la thérapie Elevidys
Deux adolescents, âgés de 16 et 15 ans, sont décédés d’une défaillance hépatique aiguë quelques semaines après avoir reçu une dose d’Elevidys, la seule thérapie génique actuellement disponible pour la myopathie de Duchenne. Ces événements tragiques ont incité Roche à réévaluer le rapport bénéfice-risque de ce traitement, qui est désormais jugé _« défavorable »_ pour les patients atteints d’une forme avancée de la maladie.
Critères de traitement modifiés
À la suite de cette évaluation, il a été décidé que seuls les patients encore capables de marcher pourraient continuer à bénéficier de la thérapie à dose unique. Roche a précisé : _« L’analyse de l’ensemble des données provenant des essais cliniques de plus de 750 patients ayant encore l’usage de la marche montre que le rapport bénéfice-risque reste positif dans cette population. »_
Suspension des injections pour les patients fragiles
Les laboratoires Roche et Sarepta ont décidé de suspendre les injections d’Elevidys pour les malades considérés comme les plus fragiles, afin de garantir la sécurité des patients. Cette décision marque un tournant dans l’approche de traitement de cette maladie neuromusculaire rare, soulignant la nécessité d’une surveillance étroite des effets secondaires potentiels.
Contexte de la myopathie de Duchenne
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare qui affecte principalement les garçons, entraînant une dégénérescence progressive des muscles. Le traitement par thérapie génique, bien que prometteur, doit être soigneusement évalué à la lumière des récents événements tragiques pour assurer la sécurité des patients.
