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Jennifer Hill Blair a reconnu le numéro de Cincinnati sur son téléphone et a quitté la réunion scolaire, impatiente d’apprendre quand son fils Cayse recevrait une thérapie qui, selon elle, changerait sa vie. Enseignante en deuxième année dans le Mississippi, Blair et son mari avaient lutté contre l’assureur de l’État depuis avril, contactant des sénateurs et des représentants pour plaider en leur faveur.
Approbation de l’assurance et annulation brutale
Enfin, l’approbation de l’assurance est arrivée le 9 juillet, jour du cinquième anniversaire de Cayse. Les médecins de l’hôpital pour enfants de Cincinnati, le centre de traitement le plus proche, devaient simplement donner à Blair une date pour son rendez-vous.
Lorsqu’elle a répondu, elle a commencé à s’effondrer. C’était leur infirmière, qui l’appelait pour informer que la Food and Drug Administration (FDA) avait demandé à la société derrière le traitement de retirer son produit du marché en raison de préoccupations de sécurité. « Nous ne sommes pas vraiment sûrs de ce qui se passe », a déclaré l’infirmière. « Restez juste à l’affût des nouvelles. »
Impact sur les familles atteintes de Duchenne
Depuis ce moment, la demande des régulateurs à Sarepta Therapeutics de suspendre les expéditions d’Elevidys, sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, et la décision subséquente de la société d’y accéder, ont alimenté la confusion, la peur, et la déception pour les familles touchées à travers le pays. Les parents qui se préparaient à faire infuser leurs enfants, après des mois de lutte avec les assureurs, de discussions avec des médecins et de tests préparatoires, ont vu leurs rendez-vous reportés indéfiniment. La grande majorité de ces patients sont de jeunes garçons.
Une situation de plus en plus tendue
Le rythme incessant des nouvelles a exacerbé la pression émotionnelle. Depuis jeudi dernier, parents, enfants et jeunes adultes ont reçu une série de mises à jour déconcertantes : le décès d’un autre patient d’un produit connexe, un décès que Sarepta n’avait pas divulgué publiquement ; un refus initial de Sarepta d’accepter la demande de la FDA concernant Elevidys ; et finalement, la société a fait marche arrière pour se conformer à l’appel de l’agence. Un responsable senior de la FDA a également indiqué que l’entreprise fait face à un chemin « ardent » et « traître » pour revenir sur le marché.
Un espoir réduit à néant
“Je pense que nous devons nous rappeler qu’il s’agit de la vie d’enfants et du bien-être de familles en jeu,” a déclaré Stephen Chrzanowski, co-directeur du programme Duchenne à l’Université UMass Chan, par email. « Ce n’est pas une décision triviale, et les montagnes russes émotionnelles pour les familles sont injustes et cruelles. »
Elevidys, qui visait à ralentir une maladie neurodégénérative finalement fatale, avait auparavant été une source d’espoir pour de nombreuses familles, et reste un symbole d’espoir pour beaucoup d’entre elles.
