Une thérapie génique innovante, d’une valeur de 1,65 million d’euros, offrant un potentiel de guérison pour les personnes vivant avec la drépanocytose en Angleterre, a reçu l’approbation pour son utilisation par le NHS, a annoncé l’organisme de réglementation des médicaments.
Une avancée significative pour les patients
Les défenseurs de la santé ont salué cette nouvelle approbation de la thérapie génique unique, connue sous le nom d’exagamglogene autotemcel ou exa-cel, qui modifie le gène défectueux dans les propres cellules souches du patient. Le NHS estime que chaque année, environ 50 patients, enfants plus âgés et adultes atteints d’une forme sévère de la maladie, éligibles pour une greffe de cellules souches mais sans donneur compatible, bénéficieront de ce traitement de pointe.
Résultats prometteurs des essais cliniques
Les essais cliniques pour exa-cel ont démontré que cette thérapie peut stopper les crises douloureuses liées à la drépanocytose, qui surviennent lorsque les vaisseaux sanguins sont bloqués. Les chercheurs ont constaté qu’il y avait une « guérison fonctionnelle » pour 96,6 % des participants ayant reçu le traitement.
Contexte et prévalence de la maladie
La drépanocytose est plus courante chez les personnes d’origine africaine ou caribéenne. En Angleterre, environ 17 000 personnes vivent avec cette maladie, dont 4 000 sont considérées comme éligibles pour le nouveau traitement. La maladie modifie la forme des globules sanguins, les transformant en croissants, ce qui entrave la circulation sanguine. Les patients souffrent d’épisodes de douleur intense qui peuvent nécessiter une hospitalisation, et leur espérance de vie peut être réduite de 20 à 30 ans par rapport à la population générale.
Témoignages de patients
Toby Bakare, 35 ans, originaire du sud de Londres et atteint de drépanocytose, a déclaré : « C’est un grand jour, tant de personnes vivant avec cette maladie auront désormais accès à un traitement qui élimine la douleur qui gâche votre vie. J’ai eu de la chance d’avoir une sœur qui était compatible. »
Mehmet Tunc Onur Sanli, 42 ans, également de Londres, a partagé : « Ne plus avoir à aller à l’hôpital pour des transfusions régulières ou à prendre des médicaments serait un rêve pour moi – la thérapie génique pourrait offrir cela – mais il y a encore beaucoup de choses à considérer concernant les effets secondaires possibles. »
Réactions des experts et des organisations
Le Professeur Bola Owolabi, directeur du Programme d’Amélioration des Inégalités de Santé au NHS England, a déclaré : « Ceci représente une avancée monumentale dans le traitement des personnes atteintes de drépanocytose, une condition qui touche principalement les personnes d’origine africaine et caribéenne. Cette thérapie révolutionnaire, disponible sur le NHS, représente une véritable perspective de guérison pour ce désordre dévastateur. »
John James OBE, directeur général de la Sickle Cell Society, a ajouté : « Nous sommes absolument ravis de voir ce traitement révolutionnaire de thérapie génique disponible sur le NHS dès aujourd’hui. La signification de cette étape pour la communauté de la drépanocytose ne peut être sous-estimée. »
Implications pour l’avenir des traitements
Yasmin Sheikh, responsable des politiques et affaires publiques à Anthony Nolan, a déclaré : « Cette décision révolutionnaire de financer la première thérapie basée sur Crispr au Royaume-Uni pour les patients atteints de drépanocytose représente un bond en avant dans le traitement de cette condition débilitante et menaçante pour la vie. »