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Des milliers de Français, atteints d’hypercholestérolémie grave, se retrouvent démunis face à une pénurie et à la menace de déremboursement de traitements essentiels. Un différend entre Sanofi et les autorités de santé suscite de vives inquiétudes.
Témoignages et détresse des patients
_«J’ai eu trois infarctus et une opération à cœur ouvert, un double pontage. Je ne trouve plus mon médicament. Sans cette injection, ma santé est en danger, je risque un nouvel infarctus.»_ Ce témoignage d’une patiente atteinte d’hypercholestérolémie familiale illustre la détresse d’un grand nombre de malades contraints d’interrompre un traitement pourtant vital. La cause principale réside dans une pénurie d’anti-PCSK9, deux biothérapies, Praluent (Sanofi) et Repatha (Amgen), conçues pour protéger les patients à très haut risque cardiovasculaire.
Une crise d’approvisionnement
Ces traitements injectables, capables de réduire de 60 % le «mauvais» cholestérol (LDL-C), sont réservés aux cas les plus graves d’hypercholestérolémie, souvent d’origine génétique. Ils concernent des malades pour qui les statines ne suffisent plus. Les laboratoires, quant à eux, invoquent une demande mondiale en forte hausse. Sanofi rappelle d’ailleurs au _Figaro_ que _«le nombre de patients traités par Praluent dans le monde a triplé depuis 2021, et doublé en France entre 2023 et 2024»_. Un succès thérapeutique qui se transforme en crise d’approvisionnement.
Coûts prohibitifs pour les patients
Derrière cette tension logistique se cache un conflit majeur : Sanofi envisage de dérembourser son médicament, Praluent. Concrètement, cela signifie que le traitement resterait commercialisé, mais à la charge du patient, entraînant un coût de plus de 5000 euros par an. Lionel Ribes, président de l’Association nationale des hypercholestérolémies familiales (Anhet.f), s’inquiète : « _Aucun malade ne pourra se le permettre. C’est une catastrophe._ »
Un désaccord avec les autorités de santé
Cette annonce révèle un profond désaccord économique entre Sanofi et les autorités de santé françaises, notamment la Haute Autorité de Santé (HAS). Contrairement à d’autres pays européens, la HAS ne considère pas la seule baisse du LDL-cholestérol comme critère suffisant d’efficacité. Elle exige des preuves directes sur la réduction des infarctus, AVC et décès, ce qui a conduit à une note d’amélioration de service médical rendu (ASMR) IV, jugée comme un bénéfice mineur.
Risque accru pour les patients
La situation est d’autant plus préoccupante que la prévention cardiovasculaire est affichée comme une priorité nationale. L’hypercholestérolémie familiale reste largement sous-diagnostiquée, touchant une personne sur 250. Chez ces patients, le cholestérol augmente dès la naissance, augmentant le risque d’infarctus par un facteur de 10 à 20. La Pr Sophie Béliard, endocrinologue à l’AP-HM à Marseille, souligne que « _En France, le premier accident cardiovasculaire survient en moyenne vers 45 ans chez ces patients, parfois bien plus tôt._ »
Inquiétudes des professionnels de santé
Dans une lettre commune adressée à la HAS, associations de patients et sociétés savantes expriment leur inquiétude. Ils jugent que le cadre actuel d’évaluation de l’innovation thérapeutique est inadapté, ne prenant pas en compte des critères utilisés ailleurs, comme la seule baisse du LDL. Cela crée des impasses, menant à un risque de disparition des anti-PCSK9.
Incohérences réglementaires
Une incohérence réglementaire pénalise certains patients : un enfant atteint d’hypercholestérolémie familiale peut bénéficier des anti-PCSK9 en prévention primaire, mais à l’âge adulte, il ne sera éligible qu’après une LDL-aphérèse ou après un accident cardiovasculaire. Cette logique est difficile à comprendre pour les malades et les médecins.
Au final, des milliers de patients pourraient payer le prix fort, que ce soit en termes financiers ou de santé.