ANPD001 d’Aspen : un pas vers le remplacement des neurones dopaminergiques chez les patients atteints de Parkinson
Aspen Neurosciences a récemment annoncé des résultats prometteurs concernant son traitement expérimental, ANPD001, destiné à remplacer les neurones dopaminergiques perdus dans le cerveau des patients atteints de la maladie de Parkinson. Ce traitement par cellules souches a été testé dans le cadre d’un essai clinique de phase 1/2a.
Sécurité raisonnable observée chez les premiers patients traités
Dans cet essai clinique Parkinson, trois adultes ont reçu deux doses croissantes du traitement, administrées directement dans le cerveau sous anesthésie générale. Un suivi effectué un à trois mois après l’intervention montre qu’aucun des participants n’a présenté de complications graves, ni d’hémorragies intraopératoires. Le principal effet indésirable observé était un léger enflure de la langue, dû à la position adoptée lors de l’opération.
Edward Wirth III, médecin et directeur médical d’Aspen Neurosciences, a exprimé que des avancées considérables avaient été réalisées depuis le lancement de l’étude plus tôt cette année.
Le processus d’ANPD001 : transformer des cellules cutanées en cellules cérébrales
La maladie de Parkinson résulte de la perte progressive des neurones dopaminergiques, responsables de la production de dopamine, un neurotransmetteur essentiel au contrôle des mouvements. Les symptômes moteurs de la maladie incluent des tremblements, une rigidité musculaire et des ralentissements de mouvement.
ANPD001 repose sur l’utilisation des cellules souches pluripotentes induites (iPSC), dérivées des cellules cutanées des patients. Ces dernières sont reprogrammées dans un environnement contrôlé pour devenir des précurseurs neuronaux capables de produire de la dopamine. Ces cellules sont par la suite injectées dans une région spécifique du cerveau, le putamen, avec l’aide de l’imagerie par résonance magnétique (IRM).
L’objectif est que ces cellules se développent pour remplacer les neurones perdus, devenant des producteurs de dopamine à long terme et contribuant ainsi à ralentir ou stopper la progression de la maladie.
Une étude axée sur la sécurité et les améliorations des symptômes moteurs
L’essai clinique Parkinson ASPIRO (NCT06344026) évalue la sécurité et la tolérabilité d’ANPD001 chez neuf adultes présentant des formes modérées à sévères de Parkinson, âgés de 50 à 70 ans. L’efficacité du traitement sera mesurée en observant les variations dans le temps « on », période sans mouvements involontaires, ainsi que des changements dans d’autres mesures liées aux symptômes moteurs et à la qualité de vie.
Les participants seront suivis pendant cinq ans après la transplantation pour évaluer la survie des cellules. De plus, des évaluations de la sécurité à long terme seront menées chaque année pendant dix ans, par téléphone.
Cet essai clinique, qui a débuté en avril, bénéficie d’un soutien financier de 8 millions de dollars accordé à Aspen par l’Institut californien de médecine régénérative.